(주)메디헬프라인 박옥남 대표

치매예방 및 치료의 통합적 패러다임을 열다

오토파지 기전의 치매, 파킨슨 치료 신약, 뇌기능개선제 및

뇌건강 운동법 개발 보급을 통한 새로운 비전제시

지난 30년간 노벨상을 가져온 연구는 대부분 ‘패러다임 전환형 연구’였다. 특히 생리·의학상은 기존에 알고 있던 생명현상에 대한 지식을 확충시키고 새로운 연구분야를 개척하도록 자극시킨 실험적 성격의 연구들이 노벨상을 수상했다. 패러다임 전환형 연구 중 가장 주목을 받은 연구 중의 하나는 지난 2016년, 노벨 생리·의학상을 수상한 일본 도쿄공업대학 오스미 요시노리 교수의 ‘자가포식(Autophagy-오토파지)’ 과정과 관련 유전자를 규명한 연구이다. ‘자가포식(Autophagy-오토파지)’은 세포 내 불필요한 쓰레기를 세포가 스스로 제거하는 과정으로, 이를 이용하면 치매나 파킨슨 병의 원인이 되는 뇌의 독성단백질을 세포 스스로 제거하거나, 정상세포와는 다른 암 세포를 억제하는 등 여러 치료제 개발에 응용할 수 있다. 이에 전 세계가 난치성 치료제 개발을 위해 “오토파지 활성 유도 물질” 연구에 박차를 가하고 있는 지금, 치매 파킨슨 치료제 개발에 있어 전 세계적으로 가장 앞선 임상 2상 단계에 진입한 ㈜메디헬프라인 (부설 브레인답(Brain DAP) 연구소이) 주목받고 있다.

뇌질환 극복 위한 근간 '뇌연구', 삶의 질 향상할 수 있는 최고의 과학기술

뇌 연구는 뇌질환 극복을 위한 핵심기술의 근간이라 할 수 있다. 21세기 인류가 개척해야 할 최후의 과학기술 영역이면서 인류의 삶의 질을 향상시킬 수 있는 최고의 과학기술로 여겨지면서 많은 주목을 받고 있는 상황이다. 주요 선진국의 경우, 뇌과학의 기술•산업적 파급효과를 고려해 1990년대부터 연구투자를 강화해 왔다. 또한 기술선점을 위한 뇌 연구 프로그램을 심화해 향후 심각한 사회문제로 대두할 뇌질환 분야에 대한 대응을 체계적으로 진행하고 있다. 그 중 최근 퇴행성뇌 질환 개선과 관련된 주요 인자로 부각되고 있는 ‘오토파지’연구가 활발하게 진행되고 있다.

오토파지(Autophagy)란 일명 세포 속 청소부 유전자로써, 이러한 유전자가 활성화되면 세포 내 노폐물이나 염증, 이상단백질 등을 가수분해 해 다시 세포생장에 필요한 에너지원과 단백질로 재생산하는 세포의 쓰레기 재활용 시스템이 가동된다는 것이다.

그 동안 오토파지는 각종 만성질환과 노화는 물론 암, 퇴행성 뇌 질환 발병 등과 관련 있다고 알려졌지만, 정확히 이 과정이 어떻게 조절되는지는 찾지 못하고 있었다. 하지만 오토파지와 파킨슨병 등 퇴행성 뇌질환과의 연관성을 밝히는 연구결과들이 속속 발표되며 난치성질환 극복을 위한 새로운 길을 열고 있다.

특히 2016년 노벨생리·의학상을 수상한 오스미 요시노리 교수는 1980년대부터 광학현미경을 이용해 양분이 결핍된 효모세포에서 격렬하게 움직이는 구조물이 생기는 것을 발견하고 독창적인 연구를 진행했다. 그 결과 오토파지에 필수적인 18개의 단백질이 6개의 기능단위로 구성됐다는 사실을 밝혀내며 오토파지의 메커니즘을 규명했다. 오토파지가 제 기능을 못하면 파킨슨병, 치매 같은 퇴행성 뇌질환이나 암, 각종 난치성질환이 생긴다. 이들 질환을 앓고 있는 환자들을 분석하면 오토파지 활성이 불균형 상태에 있음을 확인할 수 있다.

퇴행성 뇌질환 중 대표적인 치매와 파킨슨병은 전세계적으로 치료제가 없으며 단순증상 개선제가 치료제를 대신하고 있는 실정이다. 기대 수명이 100세로 늘어난 현대인들이 가장 두려워하는 치명적인 이들 질환의 치료제 개발은 현재 인류의 숙원과제일 것이다.현대의학이 급속도로 발전하고 있으나, 가장 치명적인 이들 질환 앞에서는 속수무책인 지금 이 시대에, 그 해법은 우주 저 멀리가 아닌 바로 우리 세포 속에 내재해 있음을 “오토파지 활성유도 신약물질”들을 통하여 확인되는 그날을 기대하여 본다.

• 세포의 자가포식(Autophagy-오토파지)기능 활성화를 통하여 퇴행성 뇌질환 치료제 개발의 새로운 비전 제시
• 오토파지 활성기전 신약연구 선두기업 ㈜메디헬프라인

㈜메디헬프라인(박옥남 대표 )는 인허가 컨설팅 기반의 CRO(Contract Research Oreganization)사업부와 퇴행성 뇌질환 전문연구소인 브레인답 연구소를 보유하고 있는 기업이다.

CRO 사업부는 1998년 설립이래 20년간 다양한 정부의 정책과제 수행은 물론 다국적 제약사 및 국내 제약, 바이오벤처, 의료기기 산업계에 신약개발 전략기획에서부터 임상시험 수행, 인허가, 보험약가 등 전주기 컨설팅 서비스를 제공하고 있다. 설립이래 연평균 100여개 프로젝트를 수행하며 명실상부 국내 대표 컨설팅 기업으로 자리매김하고 있다,

또한 브레인답연구소는 예방과 치료, 진단에 이르는 통합적 뇌 질환 연구로써, 치매와 파킨슨 등의 신약개발은 물론 뇌기능 개선 건강기능식품, 뇌운동법인 뇌어로빅등을 개발 보급하고 있다.

다양한 신약 파이프라인 중 ‘오토파지 활성화 기전’의 항파킨슨 치료제 WIN-1001X 는 국내 대학병원 12곳에서 2상 임상을 진행하고 있으며 또한 치매치료제로서의 2상 임상을 위한 식약처 IND 승인도 거의 마무리 단계에 있어 이 분야의 글로벌 선두기업으로 자리매김하고 있다.

이 연구는 보건의료기술연구개발사업 신약개발분야 임상지원과제에 대해 최종 복지부로터 연구비 33억원을 지원받는 등 많은 주목을 받고 있다.

보건의료기술연구개발사업은 국내 신약연구개발 역량강화 및 국산 신약개발과 국내외 기술이전 등 실용화 성과 창출을 촉진할 수 있도록 국내 제약기업을 지원하는 국가사업이다.  오토파지 활성화 유도 기전의 WIN1001-X는 한국과학기술연구원(KIST·이병권 원장)의 양현옥 박사팀이 8년간 연구를 수행한 결과를 기술이전 받아 메디헬프라인과 KIST가 지속적인 공동연구를 통해 신약개발을 수행하고 있는 정부연구기관과 민간기업의 협력 모델로도 그 의미가 크다고 할 수 있겠다.

박 대표는 “현대과학이 해결하지 못한 난치성질환의 치료해법에는 Multi-Funtion, Multi-Target 으로 특징지어지는 천연물 신약이 그 해답이 될 것으로 기대하고 있다. 그간의 연구를 통하여 WIN1001-X는 신경세포 사멸의 직접적인 원인인 독성단백질의 제거를 위한 오토파지 활성 기능 뿐만 아니라 신경세포보호효과, 항염효과 등의 Multi-Funtion, Multi-Target이 확증되어 새로운 패러다임의 치매와 파킨슨의 치료제 개발에 대한 기대가 크다”고 전했다

그간 국내 뿐만 아니라 미국, 일본 등지에 특허등록 완료 및 수편의 논문을 발표하는 성과도 거두었다. 연구논문에 따르면 ‘전통적인 천연물 복합조성물이 신경세포의 노폐물을 청소하는 기전인 오토파지 활성화를 유도한다는 점과 뇌신경세포를 보호하는 효과를 나타낸다’로 발표됐다. 즉 WIN-1001X는 오토파지(Autophagy) 활성유도 및 신경세포사멸(Apoptosis) 억제 기전의 항파킨슨 후보물질로 신경세포를 보호하고 도파민 분비를 정상화시킨다는 것이다.

KIST로부터 한반도 자생식물인 제주상사화의 치매치료 기술 이전식을 하고 기념 사진촬영, 앞줄 오른쪽 이병권 원장과 박옥남(왼쪽)

KIST 양현옥 박사

박옥남 대표

박옥남 대표는 "오토파지 활성유도 기전은 치매, 파킨슨, 암과 같은 난치성질환 치료제 개발의 주요 기전"이라며 "메디헬프라인의 WIN-1001X와 글로벌 제약사인 노바티스사의 닐로티닙 제제만이 오토파지 활성유도 기전 파킨슨 치료제 임상 2상 단계에 진입했다"고 말했다. 업계에서는 현재 개발 중인 오토파지 기전의 치매 치료제와 더불어 WIN-1001X가 단순증상 개선제인 기존 치료제의 한계를 극복하는 새로운 기전의 퇴행성 뇌질환 치료제가 되기를 기대하고 있다. 또 의학계는 자가포식기능을 특정 질병에 대하여 활성화시킴으로써 난치성질환 치료의 새로운 대안이 될 것으로 전망하고 있다.

‘브레인답 연구소’…치매•파킨슨병 예방을 위한 청사진 함께 제시

㈜메디헬프라인의 박옥남 대표는 1998년 2월, 기업설립 후 20여 년 간 현장에서 신약개발 컨설팅을 지휘하며 ㈜메디헬프라인을 헬스케어 시장의 1위 리딩 기업으로 성장시켜, 국내 헬스케어산업의 신성장동력을 창출했다. 또한 약학, MBA 및 다수의 의료정책 최고위 과정 등을 전공하며 국내 헬스케어 시장 발전에 공헌한 인물로 평가 받는다.

뇌건강 개선제 “비답” 개발 보급 브레인답연구소는 신약개발 과정 중 발견된 특허물질을 활용하여 기억력 개선제 비답을 개발보급하고 있다. ㈜메디헬프라인은 신약연구를 비롯해 R&D 과정에서 발견된 특허물질을 함유한 건강기능식품 연구개발도 힘쓰고 있다. 지난 해에는 특허물질인 MYH 복합추출분말을 함유한 기억력 개선제 ‘비답(B. DAP)’을 출시하여, 뇌건강 기능식품 시장을 선도할 제품으로 주목 받으며 ‘2017년 세계명품브랜드대상’, ”2018년 혁신제품대상”등을 수상하기도 했다.

두뇌운동법 “뇌어로빅” 개발 보급

메디헬프라인은 치매예방 및 개선을 위한 두뇌 에어로빅인 ‘뇌어로빅’ 운동법 등을 개발, 노인대학, 치매예방센터 등에 보급 진행중이다. 뇌어로빅은 제 2의 뇌로 불리는 손과 두뇌의 상호작용을 이용해 뇌를 활성화시키는 다양한 훈련 프로그램으로 구성되어 있다. 다양한 손 동작을 통해 신체회로를 깨우고 생각회로를 자극하는 효과가 있어 체력이 약한 노인들에게 적합한 두뇌운동으로 화제를 모으고 있다. 박 대표는 “추억의 동요를 부르며 다양한 손가락 운동과 실습교재 활용을 통해 수강자들이 높은 만족도를 보이고 있다”며 “현재 브레인답 연구소는 교육과정수료시 두뇌건강지도사 자격증과 강사로 활동할 수 있는 전문교육을 실시하고 있는데 이를 위해 치매 환자 보호자, 요양보호사 등 전문강사 희망자를 모집하고 있다”고 말했다.

앞으로 (주)메디헬프라인은 20년의 신약 연구개발 관련 전문성 및 글로벌 컨소시움 인프라를 기반으로, 천연물 신약 연구개발은 물론 신약개발과정에서 발견된 특허물질을 활용한 Medical Food 출시를 통해 치매예방 및 치료를 위한 글로벌 선두기업으로 자리매김하기 위한 모든 역량을 집중할 계획이다.

박 대표는 “자가포식기능 활성화 플랫폼 기술뿐만 아니라 최근 KIST로부터 기술이전한 한반도 자생식물인 제주상사화의 치매치료 기술을 활용하여 근원적인 독성단백질 생성을 차단하는 치매치료제 연구에도 박차를 가하고 있어 국가적 질환인 치매의 예방과 치료에 앞장설 것”이며 “인류의 뇌건강 지킴이로서의 삶이 자신의 소명”이라고 밝혔다. N

이정희 기자 사진 원동현 실장