(주)아리바이오 정재준 대표는 제6회 대한민국 노벨사이언스상 과학기술혁신상을 수상했다. 업적내용과 노벨사이언스 2022년 5월호 등재된 인터뷰 내용을 게재한다. 

아리바이오 정재준 대표

'글로벌 치매치료제 개발 선도기업'으로 성장

알츠하이머병 치료제 AR1001… 미국 FDA 임상2상 종료미팅 성공적 완료

천연물 의약품 AR1004, 임상2상 시험 계획서 식약처 승인

정재준 대표

(주)아리바이오(대표이사 정재준)는 치매치료제 개발을 통하여 삶의 질 향상을 목표로 하는 글로벌 치매치료제 개발 선도기업이다. 지난 2010년 통합바이오기업으로 설립하여, 글로벌 제약시장에서 경쟁력을 가질 수 있는 치매 치료제 개발을 중심으로 연구개발에 주력해 왔다.

아리바이오는 신약 개발에 있어 초기 통합신약 개발 시스템인 ARIDD™(Advanced, Rapid and Integrated Drug Development)를 이용하여 타겟 검증 및 작용기전 연구, 정밀 조직분석(Histopathology assessment)으로 혁신적 임상개발 전략을 수립해왔다. 최근 인공지능과 결합된 업그레이드 버전의 통합신약 개발 플랫폼인 ARIDD™(AI-powered, Reverse engineered and Integrated Drug Development)를 이용하여 약물, 단백질, 매커니즘 간의 상호 연관성을 찾아내 특정 질병의 새로운 원인과 상호 연관성을 찾아 다중기전약물 개발 및 적응증 확대에 활용하여, 글로벌 치매치료제 개발을 전문으로 하는 플랫폼 컴퍼니로 거듭나고 있는 아리바이오 정재준 대표이사를 만나 난치성 치료제 개발 계획을 들어 본다. <편집자주>

정재준 대표이사는

“치매는 인간이 구성하는 기본 단위인 가족 조차 잊게 만드는 질환으로 사회적 존엄성과 삶을 파괴하는 질환이기 때문에 아리바이오는 반드시 치매를 극복해 건강한 삶과 잃어버린 웃음을 되찾아주고자 최선을 다하고 있습니다.”

정재준 대표이사는 1985년 영국 외무성의 지원으로 Glasgow 대학에서 이학박사학위를 취득하고, 영국정부 연구소와 Cambridge 대학 바이오연구소 수석연구원으로 재직하며 바이오 전반에 대한 연구개발과 기술력을 체계적으로 배우며 익혔다. 2000년 영국 Oxford에서 신약개발 Consulting을 사업 목적으로 하는 EU Biotech을 설립하여, 국내외 제약 및 바이오 기업들을 대상으로 신약개발 컨설팅 및 기술이전을 진행하였으며, 최근 기술이전에 성공한 SK바이오팜의 기면증 치료제를 마지막으로 타 기업에 대한 컨설팅 및 기술이전에 대한 일을 마무리하고, 2010년 (주)아리바이오를 창업하여 핵심기술인 ARIDD™(다중기전 약물개발 플랫폼)을 활용하여 의학적 요구가 큰 치매치료제 개발에 집중하고 있다.

글로벌 치매치료제 개발 선도기업

- 최근 아리바이오가 개발한 알츠하이머병 치료제 AR1001이 미국 FDA 임상 2상에 종료미팅을 성공적으로 완료하였는데 AR1001는 어떤 신약인지 설명해주시고 현재 임상이 어디까지 진행되고 있는지요.

▲아리바이오가 개발하고 있는 알츠하이머병 치료제 AR1001은 다중기전 약물로써 CREB 신호체계를 활성화하여 신경세포 사멸을 억제하고 새로운 신경세포의 생성을 촉진시킵니다. 또한 Wnt 신호전달체계를 활성화하여 인지기능과 관련된 시냅스 가소성을 회복시키고 세포 내 부산물을 제거하는 Autophagy를 활성화하여 Beta Amyloid 및 Tau 같은 독성단백질과 물질들을 제거함으로써 신경세포 보호와 인지능력을 회복시키는 약물입니다.

아리바이오는 글로벌 치매치료제 개발 선도기업으로 신약 파이프라인 4개를 보유하고 있습니다. 이 중 알츠하이머병 치료제인 AR1001은 미국 FDA에서 임상2상 시험을 진행하였습니다. 지난 4월 28일 미국 FDA와 AR1001의 임상2상 시험 종료회의를 성공적으로 완료하였습니다. 이를 바탕으로 임상3상 시험을 계획대로 진행할 예정입니다.

- 치매는 회복되기 어려운 난치성 질환으로서 현재까지 전 세계적으로 치료제가 전무한 상태입니다. 특히 치매의 전단계인 경도인지장애 부터 치료제 개발이 시급하다고 보는데요.

▲경도인지장애 환자는 치매로 이행 가능한 고위험군으로, 정상 노인군에서 매년 1~2%의 비율로 치매가 발생하고 있습니다. 특히 경도인지장애 환자군의 경우 10% 이상이 치매 혹은 알츠하이머병으로 이행되고 있고 6년간의 장기추적 결과 80%가 치매로 이행됩니다. 이미 출시된 치매치료제 중, 경도인지장애에 대한 치료 효과가 입증된 약물은 없습니다.

현재 경도인지장애 환자에 대해 도네페질 등의 Cholinesterase 억제제가 사용되고 있으나, 12개월 미만의 단기간 인지기능개선 및 1-3년 이내 치매로 진행하는 것에 대한 위험을 낮추지 못하였습니다. 일부 보고에서는 오히려 부작용의 위험성이 보고된 바 있습니다.

따라서 현재까지 전 세계적으로 치료제가 전무하며 미충족 의료수요가 높은 경도인지장애에 대하여 안전성과 유효성이 확보된 치료제 개발이 매우 시급한 상황입니다.

- 아리바이오에서 경도인지장애 치료제 AR1004를 개발한다고 하는 데 치매질환자에게 아주 반가운 소식입니다. AR1004 개발에 대해 간단히 설명해 주십시오.

▲아리바이오에서 이번 미국 FDA에서 글로벌 치매치료제 개발 선도기업으로 임상2상 시험 종료미팅을 성공적으로 마친 AR1001에 이어 천연물의약품인 AR1004(반하사심탕)을 개발하고 있습니다. 아리바이오 천연물연구소는 한국한의학연구원과 대구경북과학기술원(DGIST)으로부터 관련 기술을 2022년 2월에 기술이전을 받았습니다.

반하사심탕은 반하, 대추, 감초, 인삼, 건강, 황금 및 황련의 혼합추출물로 위염, 소화불량, 구토 및 숙취의 치료에 사용합니다.

우리나라에서는 지난 1976년부터 기타 소화기관계용 약으로 식약처에 등재되어 있습니다. 하지만, 아리바이오가 기술 이전 한 반하사심탕은 전임상 연구를 통하여 항신경염증 및 신경세표 사멸보호 효과, 인지기능 개선에 대한 유효성 및 작용기전을 규명하였습니다. 새로운 적응증인 경도인지장애 치료제로 개발하고 있습니다. 경도인지장애 환자를 대상으로 AR1004(반하사심탕)의 안전성 및 유효성을 탐색적으로 평가하기 위한 임상2상 시험 계획서를 식품의약품안전처로부터 승인받았습니다.

AR1004(반하사심탕)의 제형을 과립에서 정제로 변경하여, 현재 한국한의약진흥원 한약제제생산센터에서 임상시험용의약품을 생산하고 있고 2023년 상반기부터 국내에서 임상2상 시험을 실시할 계획입니다.

동의보감에서 새로운 효능 찾아 품질의 과학화로 극복

- 천연물 의약품은 우선 안전성과 유효성이 있어 약물에 대한 예민한 반응 다시 말해서 불안감은 덜하지 않나 봅니다. 그래서 바이오 벤처기업은 천연물 의약품 개발에서 적극 참여하고 있는데 아리바이오에서 개발하고 있는 천연물 의약품은 어느 분야이며 개발현황을 말씀해주시지요.

▲의약품의 개발은 초기 천연물에서 시작해 유효성분에 대한 유기합성기술을 기반으로 합성의약품으로 발전해왔습니다. 최근에는 바이오테크놀로지 기반의 고분자 의약품이 등장했지만, 이런 합성의약품은 안전성 문제를 항상 가지고 있어 사용상 제한을 받거나 단일작용기전으로 한계가 있습니다.

아리바이오에서는 다양한 문헌정보와 고전으로부터의 사용경험을 바탕으로 천연물의약품을 개발하고 있기 때문에 안전성이 확보되어 성공 가능성이 높습니다. 천연물 의약품은 다양한 성분을 가지고 있어 여러 가지 활성을 나타내어 다양한 작용기전을 가지고 있는 이점이 있습니다. 특히 여러 가지 약초로 이루어지는 동의보감 처방의 한방의약품에 대한 신규 적응증 개발을 통해 안전성과 유효성이 확보된 천연물의약품을 찾을 수 있고, 당사는 이에 대한 표준화, 품질과학화를 통해 천연물의약품으로 개발하는 플랫폼을 개발하고 있습니다.

- 천연물 의약품 개발의 성과를 말씀해 주시지요.

▲아리바이오의 천연물연구소는 동의보감에 기록된 한방의약품에 대한 신규 적응증 개발 및 표준화를 통한 해외마케팅에 대한 연구를 계속적으로 진행하였으며, 그 성과로 2018년에 세계 최초로 단일 물질이 아닌 10개 이상의 복합물질로 구성된 자음강화탕을 미국 FDA의 NDI(New Dietary Ingredient)로 승인받았습니다. 이어 보중익기탕, 육미지황탕, 팔물탕을 NDI로 등재하였고, 육미지황탕과 삼지구엽초의 추출물의 신경퇴행성 질환 및 예방 또는 치료용 조성물 특허등록도 완료했습니다.

글로벌 치매치료제 개발 선도기업으로 거듭 성장

- 아리바이오의 연구소 소개와 기술수준은 어느 정도입니까.

▲아리바이오 천연물연구소에서는 여러가지 성분의 약초로 구성되어 있는 한방의약품을 미국 또는 한국 FDA에 제출할 수 있는 수준의 CMC 고도화 기술을 구축하고 있습니다. 많은 한방의약품들이 우리나라 뿐만 아니라 해외 각나라 약전에 등재되어 있지 않습니다.

특히 성분프로파일 자료 제출의 의무화에 따라 CMC 자료를 확보하는데 어려움이 있습니다. 이를 가능하게 하기 위해 아리바이오에서는 Thermofisher scientific 사의 “QE-Orbitrap MS”를 보유하여 HRAM(High Resolution Accurate Mass) Spectrometry를 이용한 미지의 성분을 규명(Identification) 할 수 있습니다.

다중성분의 한방의약품의 분석을 통해 과학적 품질관리를 진행하고 있습니다. 이외 기본적으로 천연물의약품의 기준 및 시험방법 개발과 성적서를 내부에서 발행할 수 있는 역량을 갖추고 있습니다.

- 아리바이오의 연구개발 계획과 비전을 말씀해 주시지요.

▲최근 미국 FDA와 임상2상 종료 미팅을 성공적으로 완료한 AR1001을 오는 7월 미국 샌디에고에서 개최되는 세계 최대 규모의 알츠하이머협회 국제컨퍼런스 AAIC 2022 (Alzheimer Association International Conference 2022)에서 AR1001의 임상2상에서 도출된 심도 깊은 임상자료 분석 결과를 발표하여, 환자의 현 상태를 유지하는 “증상 완화제”의 역할을 하는 약물이 아닌 환자를 치료하고 인지능력을 향상 시키는 First-in-Class ”치매치료제 (Disease Modifying Therapy)”로 발표할 계획입니다.

올 하반기에 진행될 대규모 글로벌 임상3상 시험 (미국, 유럽, 한국) 준비와 기술특례상장을 위한 기술평가에 대비하고 있습니다.

임상3상 시험이 진행되는 동안 아리바이오에서는 환자와 가족들에게 도움이 되고자 기억력 감소를 완화하는 모바일 앱 메모:리(Memo:Re)와 식품 의약품안전처로부터 신규성을 인정받아 ‘신의료기기 등 허가도우미’로 지정된 감마 진동디바이스를 개발하고 있습니다. 감마 진동 디바이스는 뇌혈류와 척수액의 흐름을 증가시켜 경도인지장애와 경도치매에 도움을 줄 수 있도록 개발되었습니다.

아리바이오는 난치성 뇌질환 환자와 가족에게 도움을 줄 수 있는 천연물 의약품 포함 다양한 치매치료제로 통합바이오 기업으로 거듭나고자 합니다. N

이정희 기자, 사진 원동현 실장